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万博体育maxbextx官网首页:世界首例:法国科学家通过基因疗法治愈镰状细胞贫血症

  • 产品时间:2022-06-23 07:25
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简要描述:近日,据MedicalXpress外媒报导,一名15岁的法国少年两年前患上镰状细胞贫血症拒绝接受基因治疗,如今,该男孩早已产生充足多的长时间血细胞,来应付体内非正常细胞的阻碍。这一研究报告公开发表在3月2日《NewEnglandJournalofMedicine》的期刊上,这也是世界上首例通过基因疗法医治镰状细胞贫血症的临床案例。...

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本文摘要:近日,据MedicalXpress外媒报导,一名15岁的法国少年两年前患上镰状细胞贫血症拒绝接受基因治疗,如今,该男孩早已产生充足多的长时间血细胞,来应付体内非正常细胞的阻碍。这一研究报告公开发表在3月2日《NewEnglandJournalofMedicine》的期刊上,这也是世界上首例通过基因疗法医治镰状细胞贫血症的临床案例。

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近日,据MedicalXpress外媒报导,一名15岁的法国少年两年前患上镰状细胞贫血症拒绝接受基因治疗,如今,该男孩早已产生充足多的长时间血细胞,来应付体内非正常细胞的阻碍。这一研究报告公开发表在3月2日《NewEnglandJournalofMedicine》的期刊上,这也是世界上首例通过基因疗法医治镰状细胞贫血症的临床案例。2014年10月,坐落于巴黎NeckerChildren'sHospita的研究人员将这位男孩的的骨髓中提取肝脏干细胞,并在体外展开改动,通过使用快病毒作为载体映射能编码β-globin的基因片段植入到肝脏干细胞中,再现编辑的β-globin需要长久地诱导血红蛋白的单体。

然后将基因工程标记的肝脏干细胞运送返男孩体内,3个月后,大量功能长时间的血红蛋白开始构成。两年来,他早已暂停之前所有常规化疗,因血管阻塞导致的疼痛状况也基本减轻,阿片类止痛药也暂停服用。镰状细胞贫血症(sicklecelldisease,全称SCD)是一种由β-globin变异引发的隐性基因遗传病,患病者的血红细胞不是圆饼状而是镰刀状,其装载氧的功能只有长时间红细胞的一半。

患者因此缺陷输氧的功能,许多红血球还不会因此而裂痕导致相当严重贫血,甚至引发病人丧生。目前,世界范围内,每年就有大约275,000SCD患儿出生于,在而非洲的发病率最低,在意大利、希腊等地中海沿岸国家和印度等地,发作人数也不少,在我国的南方地区也找到有这类病例。早在20世纪初,这种疾病被人类找到,并充满着着一段令人悲伤的种族歧视和化疗手段短缺的历史,“装载着镰状细胞贫血症遗传基因的黑人被拒绝无法生育和后代后代,必要威胁了种族的覆灭”,一位来自PrincetonUniversity的研究员KeithWailoo曾说。

随着分子遗传学的进展,到1957年再一由英国学者英格兰姆阐述了这种疾病的分子机制。英格兰姆找到镰刀型细胞贫血症是因为血红蛋白链中第六个氨基酸发生变化引发的。长时间身体健康的人第六个氨基酸是谷氨酸,而患镰刀型贫血症的人则由一个缬氨酸替换谷氨酸,就是遗传物质DNA中一个CTT变为CAT,即其中一个碱基T变为A,以致产生恶性肿瘤。

英格兰姆的这一找到,使遗传机制的研究从基因水平了解到分子水平。镰刀状红细胞不会积存一起并堵塞毛细血管,导致患者极端疼痛、器官受损、中风和其它的并发症。体育爱好者若找到患上该病则将无法享用长时间的运动活动。


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